Produkty czynnika VIII i rozwój inhibitorów w ciężkiej hemofilii AD 2

Istnieje wiele czynników ryzyka rozwoju przeciwciał hamujących (rozwój inhibitorów) .2-18 Zasugerowano, że produkty zrekombinowanego czynnika VIII są bardziej immunogenne niż produkty otrzymywane z osocza. Jednak wyniki licznych badań i przeglądów systematycznych były sprzeczne.19-23 Badania zostały ograniczone przez rejestrację małych, heterogenicznych populacjach badawczych i zastosowanie kilku produktów zawierających czynnik VIII, a porównania między badaniami były trudne ze względu na różne projekty badań.22,24 Włączenie minimalnie leczonych pacjentów i pacjentów, którzy byli jeszcze zagrożeni dalszym rozwojem przeciwciał hamujących, doprowadziło do niedoszacowania częstości rozwoju inhibitorów.25 Ponadto prospektywne badania po wprowadzeniu do obrotu nie mogły obejmować wysokiego ryzyka. dzieci, które rozpoczęły krwawienie we wczesnym wieku, co oznaczało, że ryzyko rozwoju inhibitorów było zaniżone. Co więcej, małe badania o ekstremalnych wynikach będą częściej publikowane niż te o mniej ekstremalnych ustaleniach.22 Z tych powodów trzy systematyczne przeglądy immunogenności produktów czynnika VIII dały różne wnioski.21-23 Randomizowane badania porównujące immunogenność produkty czynnika VIII nie zostały jeszcze zakończone.26
Stwierdzenie, że produkty rekombinowane i pochodne osocza mają zróżnicowane ryzyko w odniesieniu do rozwoju inhibitora, wpłynęłoby zarówno na decyzję o tym, jaki rodzaj produktu podawać poszczególnym pacjentom, jak i na dostępność preferowanego produktu. Dlatego znajomość ryzyka rozwoju inhibitora związanego z produktami rekombinowanymi i pochodnymi osocza jest ważna zarówno dla indywidualnego pacjenta z hemofilią, jak i dla całej populacji hemofilii. Oceniliśmy, czy rodzaj produktu czynnika VIII i przełączanie między produktami były związane z rozwojem inhibitorów u wcześniej nieleczonych dzieci z ciężką hemofilią A.
Metody
Pacjenci
Do badania zakwalifikowano kolejnych, wcześniej nieleczonych pacjentów z ciężką hemofilią A (aktywność czynnika VIII, <0,01 jm na mililitr), która została zdiagnozowana w jednym z 29 uczestniczących ośrodków leczenia hemofilii. Wszystkie dzieci biorące udział w badaniu urodziły się między stycznia 2000 r. A stycznia 2010 r. Dzieci, które zostały skierowane do ośrodków z powodu obecności przeciwciał hamujących, zostały wyłączone z badania. W każdym ośrodku badawczym uzyskano aprobatę uczelnianej komisji rewizyjnej. Rodzice lub opiekunowie wszystkich dzieci wyrazili pisemną, świadomą zgodę.
Zbieranie danych
Jednolicie zebraliśmy szczegółowe dane o wszystkich infuzjach czynnika VIII przez okres do 75 dni ekspozycji lub do czasu opracowania przeciwciał hamujących, w tym daty infuzji, dawek i marek produktów zawierających czynnik VIII, przyczyn leczenia, rodzajów krwawienia, wynaczynienia produktów, i chirurgia.
Pacjentów obserwowano aż do opracowania istotnego klinicznie przeciwciała hamującego lub łącznej liczby 75 dni ekspozycji
[patrz też: cyjanokobalamina, wzorcowanie mierników, dentysta gliwice ]

Tags: , ,

Comments are closed.

Powiązane tematy z artykułem: cyjanokobalamina dentysta gliwice wzorcowanie mierników